曾以279万元/针创下国内药价纪录的血友病基因治疗药物波哌达可基注射液,近日宣布降价140万元,患者自付低至139万元以下。这款由国内企业研发的药物主打“一次给药、多年功能性治愈”,能让患者告别每年数十上百次的凝血因子注射。
尽管大幅降价,但目前仍无患者自费使用。受访患者普遍表示,首先是价格门槛依然较高,即便叠加多地惠民保报销,自付仍需近百万,而超八成血友病家庭年收入不足8万元;其次,患者更看重长期疗效数据,担心凝血因子水平后期下降后再次出血,希望观望用药10年以上的安全性和有效性。
目前该药物已进入多地惠民保,各地报销比例约30%,赔付上限20万至50万不等。专家建议探索多元支付方式,如按疗效分期付费、纳入医保,甚至吸引海外患者用国际支付反哺国内。
近期已有10多名患者咨询用药,医院也做好了治疗准备,有望很快开出首方。
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